Xofluza是近20年来第一种具有新作用机制的流感药物，不同于市面其他抗病毒药物，该药是一种内切核酸酶抑制剂，旨在抑制流感病毒中的CAP帽子结构依赖性内切核酸酶，该酶对于流感病毒的复制必不可少。

但这一疗法的前方并非都是坦途。事实上，Sage的brexanolone具有同样的机理，并有望在今年3月获批。

临床试验：NCT03375164（Sarepta）、IGNITE-DMD（Solid Bio）、NCT03362502（辉瑞）疾病领域：杜氏肌营养不良症研发公司：见上这几年来，我们在杜氏肌营养不良症的治疗上取得了诸多突破，也迎来了美国FDA批准的首款疗法Exondys 51（eteplirsen）。罗氏与PTC Therapeutics公司合作开发的risdiplam是一种提高运动神经元生存（SMN）蛋白水平的口服疗法。在BioMarin之外，UniQure，辉瑞，以及Spark Therapeutics也在开发治疗血友病的基因疗法。但一个利好消息在于，2017年，我们已经有了一款治疗眼部疾病的基因疗法获批上市。无论结果如何，这款新药的成绩都会在业内带来重要的影响。

临床试验：HOPE（Part A）疾病领域：镰状细胞贫血症（SCD）研发公司：Global Blood Therapeutics虽然基因疗法最终可能一劳永逸地纠正SCD患者体内导致疾病的基因突变，但是这些基因疗法可能还需要数年才能成功上市。这是一种口服疗法，能够增强血红蛋白与氧气的结合能力，从而防止血红蛋白聚集和血红细胞变形。在炉边谈话中，Gregg Alton也只是泛泛聊了ODay与吉利德文化适应，并表示ODay将成为该公司的稳定力量。

FDA将通过加速评审，让更多新药和仿制药上市来鼓励刺激市场化竞争。13#BiogenBiogen CEO Michel Vounatsos告诉观众，公司今年采取了合理的价格上涨措施，也包括针对一些停止研发投入的老药，公司制定了与消费者价格指数增幅相匹配的涨幅。23#GW PharmaceuticalsGW Pharmaceuticals在这次的JP摩根大会上声名鹊起，主要原因是2018年FDA批准的大麻二酚（CBD）口服溶液Epidiolex出自该公司，用于辅助治疗两岁及以上患者的Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征相关的癫痫发作。自去年5月上市以来，已有15万名患者开始使用这种药物，并且有18,000名医生开出了处方。

Joe Wolk对此表示对此很失望。从数据角度来说这个产品是安全的，然而监管部门对其高达47亿美元的罚款则是不争的事实。

235美元/股的价格，在很大程度上取决于在研管线LOXO-292LOXO-292（First in class的RET抑制剂）的价值，然而分析师担心这种药物的竞争使得这一报价有些偏高。他表示，他对BMS管线的倍增感到兴奋：合并后的新公司，将拥有10个Ⅲ期项目，6个近期潜在的上市项目以及不胜枚举的的早期管线项目。这款药物是FDA批准的首个基于CBD的药物制剂，也是首个新型抗癫痫药物（AED）。3）美国生物类似药市场所面临的挑战，4）以及其他重点领域的一系列问题。

3#诺华诺华CEO Vas Narasimhan诺华CEO Vas Narasimhan 在JP摩根上表示，诺华可能因CAR-T产能及销售问题而陷入困境，不过他认为诺华可以构建一个更加强大的细胞和基因治疗平台，这不仅可以为Kymriah带来更大成功，还可以为更多疾病提供治疗的全套服务。5#梯瓦一切都在计划中......你知道将会发生什么……梯瓦CEO Kåre Schultz的开场很有意思，他在演讲中表示，梯瓦很轻易地就实现了节约30亿美元成本的目标，并在过去短短的9个月将债务从350亿美元削减至276亿美元。在JP摩根上，Vounatsos披露Biogen的脊髓性肌萎缩（SMA）药物Spinraza在过去12个月内的销售额达到了16亿美元，并已在30个国家获得该药物的报销协议。本文转载自医药魔方，作者青瓦

他表示，他对BMS管线的倍增感到兴奋：合并后的新公司，将拥有10个Ⅲ期项目，6个近期潜在的上市项目以及不胜枚举的的早期管线项目。Alexion CEO Ludwig Hantson长期以来，Alexion的核心品种Soliris一直被诟病为药企最昂贵的药物之一。

辉瑞CEO Albert Bourla去年10月1日，辉瑞宣布Albert Bourla接替Ian Read 成为新任CEO，任命自今年1月1日正式生效。2#赛诺菲怎么看登革热疫苗Dengvaxia造成接种儿童死亡的案例？显然别无他法：从错误中吸取教训。

消息发布后，很多人指出了有关该交易的疑虑：分析师称其价格过于昂贵，更不用说专利方面和管线方面存在风险。与目前在研产品对比，竞争是比较激烈激烈，Saunder告诉投投资者，但我坚信Allergan将继续领导世界，因为我们知道如何竞争，我们知道如何取胜。他也谈到了一些措施，譬如FDA将新设药物开发科学办公室，制定科学的开发评审指南，更多关注生物标记物和病患者反馈报告，同时可能设立更多与疾病和治疗领域相关的办公室和评审组等。17#AlexionAlexion希望2019年能够从一家超级疾病公司转向一家罕见病公司， 为此其定价策略必须改变。据 Glover披露，Epidiolex于2018年6月15日获得FDA批准，11月1日就正式进入市场，如今美国的五大支付者中已有四家开始覆盖它。Schultz说，尽管仿制药仍然占据公司70％的市场份额 ，但梯瓦也显然不属于价格下跌的死亡螺旋，在整个行业价格压力肆虐之前，不排除梯瓦会重新回到原来位置的可能。

11#BMS CelgeneBMS和Celgene这对CP在新年伊始就给市场喂了一个大瓜，740亿美元的超级并购一经发布，很多投资者就跃跃欲试，想在JP摩根上听听双方的恋爱故事。20#Amgen安进CEO Bob Bradway表示，癌症、心血管疾病、偏头痛及其他领域的各种产品将帮助它度过制药行业的动荡环境。

Mahaffy认为这种教育不仅会使该公司的PARP抑制剂Rubraca受益，并且会让其他同类产品受益。在今年的JP摩根大会上，这家抗病毒药物巨头只能靠临时CEO Gregg Alton撑撑场面。

8#RegeneronRegeneron在JP摩根召开的当天早上披露了眼科药物阿帕西普（Eylea）的销售数据，销售额为40.7亿美元，比2017年的数字增长了10％。7#吉利德原罗氏制药CEO Daniel ODay要到今年3月才能去吉利德赴任。

我们希望尽快整合两家公司。Perrigo目前已经转向爱尔兰进行税收倒置，并将其部分核心服务功能纳入其中，这使得其在美国经营业务变得更加困难。至于PD-1/PD-L1药物Libtayo，说不定能够后来者居上。13#BiogenBiogen CEO Michel Vounatsos告诉观众，公司今年采取了合理的价格上涨措施，也包括针对一些停止研发投入的老药，公司制定了与消费者价格指数增幅相匹配的涨幅。

例如，默沙东首席执行官Ken Frazier预测Keytruda将保持强劲增长。武田CEO Christophe Weber对于这种大规模的收购，我们深知其中的复杂性，因此对时间点非常满意，Weber补充说，我们不想失去业务动力。

至于PCSK9胆固醇药物Repatha，Bradway称它在2018年底占据了同类药物64％的市场份额。12#礼来礼来在JP摩根大会上表示，公司将重新开展大型并购，其中癌症将成为2019年的主题，并在这次大会上披露了以80亿美元的价格收购抗癌药物制造商Loxo Oncology。

FDA将通过加速评审，让更多新药和仿制药上市来鼓励刺激市场化竞争。他不仅自夸2011年以来，公司通过特许经营权获得了600%增长，更是披露2018年销售额将近30亿美元，同时也讲到了Vertex未来在其他疾病中的部署，譬如通过实验室诊断和临床生物标记来评估候选产品的效果。

Gottlieb接受了摩根大通分析师邀请的主题演讲及访谈，讨论了FDA围绕适应药物开发的新趋势以及成本和竞争问题，以及FDA正在进行的一系列尝试。因此Clovis需要在医患教育更加发力，以说服医生PARP抑制剂在维持治疗中的重要性。Perrigo近年来也经历过多位CEO，这可能是最糟糕的挑战，Kessler在JP摩根上表示，去年年底爱尔兰税务局断言Perrigo欠退税高达16.4亿欧元。在JP摩根上，Vounatsos披露Biogen的脊髓性肌萎缩（SMA）药物Spinraza在过去12个月内的销售额达到了16亿美元，并已在30个国家获得该药物的报销协议。

3#诺华诺华CEO Vas Narasimhan诺华CEO Vas Narasimhan 在JP摩根上表示，诺华可能因CAR-T产能及销售问题而陷入困境，不过他认为诺华可以构建一个更加强大的细胞和基因治疗平台，这不仅可以为Kymriah带来更大成功，还可以为更多疾病提供治疗的全套服务。免疫检测点抑制剂Libtayo正在开发一种其他PD-1/L1药物都不曾涉及的皮肤癌。

总之，默沙东高管们为了说服投资者费尽心机，他们承诺默沙东比以往任何时候更值得投资。18#MylanAdvair是一款治疗哮喘和慢性阻塞性肺病（COPD）的经典药物，盘踞全球畅销药TOP10多年。

同时公司对其流感疫苗的开发也寄予厚望。诺和诺德是一个强硬的竞争对手，索玛鲁肽是一种很好的药物，Ricks表示，但我们认为我们有更好的药物。